来源 : 互联网
时间 : 2022-09-18
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日前，在连云港市第一人民医院小儿神经内科病房，患有罕见病的康康（化名）注射了一支针剂——诺西那生钠。这小小一瓶却价值千金的救命药，是全球唯一一个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症SMA的进口药物。这一针剂原价曾高达70万元，一年要注射6次，年花费420万元。这对于普通家庭出生的康康一家，想都不敢想，可怜的小康康，5岁的小小年纪只能忍受脊髓性肌萎缩症的侵袭，生命危在旦夕，一家人欲哭无泪，年轻的父母憔悴不堪……
绝望：9个月大男童患上罕见病，一年治疗费420万元
据康康的妈妈介绍，她儿子康康是2017年出生的。刚出生那会，康康还是一个特别活泼好动的宝宝，会用力蹬壮乎乎的腿，后来康康渐渐不怎么爱动了，在康康9个月大的时候，她发现扶着儿子，他都很难站立，并且不能独坐，一坐就会歪倒，更不要说翻滚爬行，整个人就像瘫在床上一样。
注射前安慰康康
她怀疑儿子是不是身体出了什么问题，随后便和丈夫带着康康到处求医问诊，但始终无法检查出儿子到底得了什么病。转眼到了2021年，儿子已经4岁了，但病情非但没有好转，而且还越来越严重。
准备注射
去年7月份，她和丈夫带儿子来到北京儿童医院进行基因检查时，才发现康康患的是一种名为脊髓性肌萎缩症SMN2的罕见病。
他们很快得知，唯一能治疗康康这种罕见病的药物，是70万元一针的诺西那生钠，而且一年要打6针，每年420万元的医疗费用，对一个普通家庭来说无疑是天价！
给康康注射诺西那生钠
“平时主要是我在家带孩子，孩子的父亲长年在工地上干活，年家庭收入不到10来万元，除了生活开支和给康康看病外，家里也所剩无几了。我们也想早点给孩子看病，于是四处向亲戚朋友筹钱，甚至想到贷款，无奈距离一针的费用还是那么遥远。”康康妈妈无奈地说。
康康爸妈虽想极力救治，但因为费用问题，一直未进行针对性治疗。到2022年，5岁的康康身体运动功能已经严重受限，还合并胸廓畸形，且病情已经逐渐累及上肢。
转机：70万一针的天价药降至3.3万，纳入医保后每针只需11613元
2021年，一场“灵魂砍价”在国家医疗保障药品目录谈判中上演：诺西那生钠，在经过国家医保局的8轮谈判“砍价”后，这原价70万一针的天价药，最终降至“地板价”3.3万，重点是它还纳入了医保！这对康康来说，意味着生命迎来了转机，他终于能用上救命药了。
2021国家医保目录药品谈判现场截图
在得知诺西那生钠纳入医保后，康康父母立即带着康康前来连云港市第一人民医院进行治疗，需要通过鞘内注射诺西那生钠注射液，一旦穿刺不成功，将直接影响药物的作用。
诺西那生钠注射液
连云港市第一人民医院儿内科专家骆培良与医保科、康复科、骨科、呼吸科、重症科、放射科等科室进行MDT会诊讨论，参与治疗的医护人员高度重视，由小儿神经内科专家李红梅带领医护人员对患儿进行了周密的评估，制订了详细的操作给药和后期随访计划。
8月30日上午10点，注射治疗正式开始。在进行腰椎穿刺及鞘内注射过程前，5岁多的康康有点害怕，但当身边医护人员鼓励他将来可以跑、跳，甚至像其他小朋友一样正常上学时，康康立刻变得非常勇敢。