清华大学药学院研究员杨悦：药品创新应以临床价值为导向

(健康时报融媒体报道团记者 孔天骄)“未来的创新是要跟临床结合起来的。”11月1日，在由人民日报健康客户端、人民日报社健康时报、中银国际联合主办的第三届健康产业投融资领袖峰会上，清华大学药学院研究员杨悦发表主旨发言。

清华大学药学院研究员杨悦

制药强国的战略核心：质量和创新

制药强国战略健康中国2030年规划纲要中提出的健康中国战略的子战略，期目标是到2030年中国由制药大国跨入制药强国行列。

我国是制药大国，要成为制药强国，必须在自主知识产权的新药和诊疗装备领域进入国际第一梯队，高端医疗设备国产化率大幅提升，使医药工业高速发展，并向中高端迈进。

简化来说，制药强国战略就是两个核心：质量和创新，既要关注创新，也要同时关注质量提升。

从战略来看，美国一直宣称要保持生物医药行业的国际领先地位，使美国药品的监管不落后于产业的步伐、疾病的步伐、科技的步伐，欧盟也有自己的战略。我国的制药强国战略，标志着民族制药工业从跟仿到并跑和领跑的历史性战略转变。

药物创新的临床价值是审评、定价、生产、医保的共同价值

2015年，药品审评审批改革使药品审评审批的积压问题快速得到解决，2019年4月，国家药品监督管理局提出中国药品监管科学行动计划，旨在解决阻碍药品、器械创新的关键瓶颈问题。

2009年，新医改方案中就提出鼓励以临床价值为导向的药物创新，2015年关于药品审评审批改革的国务院42号文件再次强化。2019年12月1日正式实施的《药品管理法》明确鼓励以临床价值为导向的药物创新。在国务院层面、国家卫健委、工信部、国家发改委等多部位联合发布的重要文件中，均鼓励以临床价值为导向的创新，建立有升有降分层次的采购价格形成机制，医保政策也向有临床价值的药物创新进行倾斜，关注肿瘤免疫系统疾病、心血管疾病、感染性疾病等有临床价值的产品，包括中药的创新。

《药品管理法》的配套规章《药品注册管理办法》落实鼓励创新措施，改变仅在上市审评阶段加速的末端加速机制，转向以突破性药物治疗、附条件批准等超高速审评通道，加速向研发的前端和中端推进。2015年以前，我95%的上市药品都是仿制的，在审评审批改革制度的推进下，从在研药物的管线持有人来看，中国已经从第三梯队前所未有地上升到第二梯队，仅次于美国。审评审批改革以及药品注册分类的变化，即将建立一个全新的药品市场次序，按照临床价值进行排序的次序，即“创新药”“改良新”“仿制药”，化学药、生物制品和中药的市场和临床价值评估将实现统一。

为适应鼓励药物原始创新的需要，在临床试验阶段的变革是力度最大的领域之一，临床试验机构由资格认定改成备案制，扩大了临床试验资源；初始临床试验原来是审批制，耗时长，现在新药临床试验已经改成60天默示许可制，药品审评机构没有给出否定意见，临床试验即可开展。

此外，鼓励药物创新和平衡仿制的专利期延长和专利链接制度也已经写入《专利法》修正，即将于明年6月1日起实施

与制药强国相比，中国的创新需要由跟进策略的末端产品研发和改进，转向以患者为中心，研究型医院是药物创新的起点，临床基础研究的发现转化为最终的创新产品，需要将研究向医院前移，加快产品转化。中国药品监管科学行动计划，旨在鼓励原始创新，开发新工具、新标准和新方法，加快创新药品和器械的研发和上市。

就投融资来看，药品和医疗器械的创新需要资本助力，临床价值就是未来的投资价值，概括起来，未来最具临床价值和投资价值的创新领域在于尚未满足的治疗需求以及与以往相比更有优势的产品研发和创新。就产业发展来看，药品和器械的研发创新由主要关注产品的模仿和改良创新，将前移到以患者为中心，加强疾病的研究，从新靶点和新机制的发现开始进行针对病因的药品和医疗器械原始创新。