卫材LEQEMBI在快速通道认定下获FDA批准用于治疗阿尔茨海默病

·加速审评是基于II期数据，该数据显示在接受LEQEMBI™治疗的早期AD患者中淀粉样β斑块的减少。

·LEQEMBI的治疗应开始于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者，即在临床试验中开始治疗的人群。

卫材和渤健今天宣布，根据快速通道认定，美国食品和药物管理局(FDA)已批准lecanemab-irmb(美国商品名：LEQEMBI™)100mg/mL注射液用于静脉注射。这是一种针对聚集的可溶性(“原纤维”)和不溶性淀粉样蛋白β(Aβ)形式的人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病(AD)。该批准是基于II期数据，这些数据表明LEQEMBI减少了Aβ斑块在大脑中的积累，这是AD的一个决定性特征。利用最近公布的大型全球确认性III期临床试验Clarity AD的数据，卫材将迅速向FDA提交补充生物制剂许可申请(sBLA)，以便在传统途径下进行审批。

适应症

LEQEMBI适用于阿尔茨海默病的治疗。LEQEMBI的治疗应在轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者中开始，也就是在临床试验中开始治疗的人群。目前还没有关于在疾病的早期或后期开始治疗的安全性或有效性数据。基于在接受LEQEMBI治疗的患者中观察到的淀粉样β斑块的减少，该适应症被加速批准。本适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证。

剂量和用法(ARIA的病人选择、用药说明、监测和用药中断)

LEQEMBI的推荐剂量为10mg/kg，每两周静脉注射一次，适用于在开始治疗前确认存在Aβ病理学的合格患者。在使用LEQEMBI治疗的前14周，建议加强对淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的临床警惕。在开始使用LEQEMBI治疗前，应获得基线、最近(一年内)的脑部MRI，并在第5、7和14次输液前定期监测MRI。

不良反应

LEQEMBI的安全性已在201研究763名接受至少一剂LEQEMBI的患者中进行了评估。在接受LEQEMBI 10mg/kg双周治疗的患者中，至少有5%的患者(N=161)报告了最常见的不良反应，且发生率比服用安慰剂的患者(N=245)至少高2%，这些不良反应是输液相关反应(LEQEMBI 20%，安慰剂 3%)，头痛(LEQEMBI 14%，安慰剂 10%)，ARIA- E(LEQEMBI 10%，安慰剂 1%)，咳嗽(LEQEMBI 9%，安慰剂 5%)和腹泻(LEQEMBI 8%，安慰剂 5%)。导致LEQEMBI停药的最常见的不良反应是输液相关反应，2%(4/161)的患者使用LEQEMBI治疗，而1%(2/245)的患者使用安慰剂，导致停药。(详细药品信息请参照药品说明书。)

卫材株式会社首席执行官内藤晴夫博士表示：“FDA在加速审批途径下批准LEQEMBI是卫材四十年来研究阿尔茨海默病的一个重要里程碑，反映了我们对减轻阿尔茨海默病患者及其家庭负担的持续承诺。卫材为了解生活在阿尔茨海默病各阶段的患者及其家属所面临的现实挑战和担忧做出了巨大努力，我们非常高兴能够提供LEQEMBI作为一种新的治疗选择手段，以帮助满足这一群体巨大的未满足需求。阿尔茨海默病的挑战不仅仅是对患者的医疗影响和对其家庭的忧虑，而且还通过降低生产力、增加社会成本和焦虑影响整个社会。在获得这项加速批准后，我们将专注于向医疗保健专业人士提供关于正确使用LEQEMBI的重要信息。卫材还将与各种支付方合作，提供LEQEMBI服务，提供患者支持计划，并将尽最大努力尽快完成传统审批，为更多患有早期阿尔茨海默病的患者提供服务。”

渤健总裁兼首席执行官Christopher A. Viehbacher表示：“LEQEMBI的批准为阿尔茨海默病患者提供了新的希望。处于疾病早期阶段的患者和他们的护理人员现在可以和他们的医生一起考虑一种新的治疗方案。我们现在的重点是前进的道路与卫材一起合作，目标是使可能受益于这种治疗的患者尽快获得LEQEMBI。这项批准也是对许多科学家和医生的认可，他们多年来一直耐心地、坚持不懈地努力寻找这种高度复杂疾病的治疗方法。卫材和渤健已经合作了近十年，推进研究以改善阿尔茨海默氏症患者的生活，我们知道在与阿尔茨海默氏症的斗争中，这种承诺必须也将继续下去。”

目前，卫材已向中国国家药品监督管理局提交仑卡奈单抗(lecanemab，开发代号：BAN2401)上市申请，仑卡奈单抗是阿尔茨海默病(AD)所致轻度认知障碍(MCI)和轻度AD(统称为早期AD)的抗淀粉样蛋白(Aβ)原纤维抗体。