来源 : 互联网
时间 : 2021-04-08
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(健康时报记者 李超然整理)截至2020年9月，美国FDA2020年已审批通过了40款新药。在审药物中，包含备受关注的用于治疗埃博拉病毒感染的鸡尾酒疗法、治疗精神分裂症与双相障碍症的ALKS-3831等药物。
鸡尾酒疗法REGN-EB3：治疗埃博拉病毒感染
REGN-EB3是Regeneron公司开发的一种研究性三抗体鸡尾酒疗法，用于治疗埃博拉病毒感染，4月份进入优先审查，审评结果将于10月25日揭晓。
REGN-EB3是由3种全人IgG1单抗组成的混合物，由Regeneron利用专有的VelociSuite®快速反应技术开发，目前该技术也正被应用于开发针对新型冠状病毒肺炎的新型抗体疗法。在美国和欧盟，REGN-EB3均被授予了孤儿药资格、在美国被授予了突破性药物资格(BTD)。
REGN-EB3 BLA基于在刚果民主共和国举行的一项随机对照PALM临床试验的数据。该试验测试了4种疗法，包括3种抗体疗法(抗体鸡尾酒疗法ZMapp，三抗体鸡尾酒疗法REGN-EB3，治疗性单克隆抗体mAb114)和一款抗病毒药物remdesvir(瑞德西韦)，其中ZMapp用作对照。2019年8月，该试验提前终止，初步结果显示，与对照组ZMapp相比，REGN-EB3和mAb超过了预先规定的预防死亡优势阈值，并在多个方面显示出更高的疗效，包括降低死亡率和在血液中不再检测到埃博拉病毒的时间更短。
ALKS-3831：治疗精神分裂症和I型双相障碍
2019年8月，Alkermes公司便宣布已向FDA提交了ALKS3831的新药申请。ALKD3831是由一种新颖的新分子实体samidorphan(新型选择性μ-阿片受体拮抗剂)和一种已上市抗精神病药物奥氮平(olanzapine)制成的一种双层片剂，设计力图是在提供奥氮平的强力抗精神病疗效的同时，降低对体重和新陈代谢的副作用(体重增加和临床相关的代谢问题是非典型抗精神分裂药物常见的副作用)，从而提高治疗的安全性。
2020年10月9日，Alkermes向FDA精神病药物咨询委员会提交了相关研究结果和数据，此前研究结果显示，与奥氮平治疗组相比，ALKS3831治疗组在治疗第6个月时体重从基线开始的平均体重增加百分比较低、在治疗第6个月时体重增加≥10%的患者比例较低。FDA药物评估和研究中心将会继续做出评估，将在11月15日之前做出决定。
liso-cel：治疗非霍奇金淋巴瘤
liso-cel是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例(1:1)组成，用于治疗先前接受过至少两种疗法的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)成人患者。此前，liso-cel已被FDA授予了治疗复发/难治性侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤的突破性药物资格和再生医学先进疗法资格，包括DLBCL、原发性纵膈B细胞淋巴瘤、3B期滤泡性淋巴瘤；在欧盟，liso-cel被欧洲药品管理局授予了治疗复发/难治性DLBCL的优先药物资格。
2019年12月，百时美施贵宝(BMS)向FDA提交申请，并获得优先审评资格，原定今年6月之前，FDA会就是否批准做出决定。但在今年5月，FDA将liso-cel生物制品许可申请(BLA)的行动日期延长了3个月。liso-cel能否获批，结果将于今年11月16日揭晓。如果liso-cel能够获得FDA批准，将会成为继Kymriah(诺华)、Yescarta(吉利德)与Tecartus(Kite Pharma)之后，第4个上市的CAR-T疗法。
Roxadusta：治疗肾性贫血
Roxadustat(罗沙司他)是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF- PHI)类治疗肾性贫血的药物。通过增加内源性促红细胞生成素、改善铁调节和降低铁调素来促进红细胞生成，可显著改善慢性肾病(CKD)贫血患者的血红蛋白水平。相关研究显示，roxadustat能够在第28周~52周将血红蛋白水平显著提高，且具有临床改善意义，达到了主要治疗终点。
2018年12月，中国药监局通过优先审评审批程序批准1类创新药罗沙司他胶囊上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血，是第一个批准roxadustat的国家。FDA将于今年12月20日给出审批结果。