赴美就医：4大问题，全面解读CAR-T疗法的现状与未来！

CAR-T细胞疗法是癌症治疗领域最当红的革命性疗法。2017年，美国FDA已批准两款CAR-T疗法(Kymriah和Yescarta)，用于治疗白血病和淋巴瘤。而这也吸引了不少患者赴美就医寻求CAR-T治疗。

知名中美跨境医疗平台汉鼎好医友介绍，CAR-T细胞疗法给这些传统治疗效果不佳的血液肿瘤患者带来了新希望。不过，CAR-T疗法还有一些问题有待解决，如毒性问题等，应引起赴美就医的患者重视。汉鼎好医友梳理了5大问题：

1.CAR-T疗法目前对哪些患者更具潜力?

CAR-T疗法适用于CD19阳性的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病儿童或25岁以下成人患者，以及标准疗法或自体干细胞移植难以治疗的大B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。目前只有这两类患者赴美就医可以接受CAR-T治疗，否则只能考虑赴美参加新疗法临床试验。

2.CAR-T疗法对这些患者产生了什么影响?

影响是巨大的。难治性大B细胞非霍奇金淋巴瘤患者在R-CHOP化疗和挽救性化疗失败后，医生无法给他们进行自体干细胞移植。即便赴美就医或参加临床试验，通常获益也有限。但CAR-T疗法对80%的难治性患者有反应，其中58%的患者完全缓解。

3.CAR-T细胞疗法研究现状?

目前的临床研究正尝试使用双靶点CAR-T疗法，不仅针对CD19，也针对CD22等其他抗原。有时，CD19阴性的癌细胞会从CAR-T细胞的攻击中逃脱。针对多发性骨髓瘤，有多个靶向BCMA的CAR-T疗法，也有将CAR-T疗法与PD-1/PD-L1抑制剂结合的临床试验，这样可以避免T细胞衰竭。此外，CAR-T疗法与来那度胺(Revlimid))和利妥昔单抗(Rituximab)的三联组合疗法也显示出成效。据统计，全球有超过100项正在进行的CAR-T相关临床试验，主要在美国，因此赴美就医患者可以考虑参加这些临床试验。

4.CAR-T细胞疗法有哪些未解决的问题?

一个主要的问题是一些患者没有持续的反应，约30%~50%的很快会复发。一个可能的原因在于，肿瘤微环境或许可以保护癌细胞免受CAR-T细胞的攻击;T细胞衰竭则是另一个重要问题。许多相关的治疗方法正在进行临床试验中，赴美就医的患者可以酌情申请。

另一个挑战是毒性。如何对付CAR-T细胞疗法的毒副作用(细胞因子风暴)?目前，对于3/4级不良反应，一般会给予高剂量类固醇，有时出现2级神经毒性也要这样处理。另外，对于诸如脑水肿这样非常罕见的严重并发症，尚无太好的治疗办法，可能致命。这种情况只发生在1%~2%的患者身上，因此也无法进行大规模的临床试验。赴美就医接受CAR-T治疗的患者需要格外注意。此外，如何将CAR-T疗法扩展到血液肿瘤以外的实体肿瘤领域，则是另一个难题。不过，目前已有相关临床试验正在开展，值得赴美就医患者期待。

不过，CAR-T这一新疗法及其临床试验都存在一定风险，并且赴美就医对患者经济和身体条件都有较高的要求，并不适合大多数患者。因此，对新疗法感兴趣的患者在赴美就医前，最好先与美国专家进行一场中美远程会诊，征求美国权威专家的意见，获取其治疗方案后再做打算。

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