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干细胞治疗脊髓损伤很靠谱 脐带间充质干细胞疗法潜力巨大

来源 : 互联网

时间 : 2019-05-29

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最近,美国生物治疗公司Asterias公布了其干细胞药物OPC1 治疗严重脊髓损伤的1/2a期临床试验12个月的最新数据,评估了OPC1治疗严重颈脊髓损伤的安全性和潜在疗效。

数据显示,接受OPC1治疗的25名受试者,没有任何一例严重不良反应。95%的受试者进行MRI扫描,其结果符合受伤部位组织基质的形成过程,证明OPC1细胞已经植入到受伤部位,并且有利于避免空洞的形成。

在12个月时,95%的受试者在接受治疗后,至少在一侧恢复了至少一项运动水平,32%的受试者至少在一侧恢复了两项或更多运动水平,其中一组受试者的上肢运动评分平均提高8.9分。

以上临床试发布的最新数据,无疑为包括脊髓损伤在内的涉及神经功能修复的疾病带来了新希望。

OPC1是一种来自人类干细胞的少突胶质祖细胞群,在临床前测试中显示出形成神经营养因子、刺激血管形成和诱导轴突脱髓鞘三种潜在的修复功能,用以处理脱髓鞘疾病中观察到的复杂病理症状,比如脊髓损伤和多种神经退行性疾病,包括多发性硬化症和白质中风。

过去的几年里,许许多多的动物临床试验让科学家们相信干细胞对脊髓损伤的治疗效果,他们不断探索干细胞对于人类脊髓损伤的治疗,Asterias推出的干细胞药物OPC1就是其中的佼佼者,缓解了很多受试者的病情。

美国大学生JaKe就是OPC1的一位获益者。Jake在一次跳水过程中意外地弄伤了自己的脊椎,造成了胸部以下的截瘫,这给Jake的命运带来了不可估量的打击。后来Jake积极进行康复治疗,并加入Asterias公司开展的OPC1干细胞临床试验,成为一名受试者。

经过一段时间的治疗,他已经能渐渐地重新使用自己的手臂,目前已进入加州理工大学继续学习,这项试验无疑对他的生活质量和自理能力产生了巨大的影响。

“受试者的首要目标是观察OPC1对颈脊髓损伤患者的安全性,并为后期试验设计积累相关重要因素的数据,比如最佳剂量水平、脊髓损伤后注射OPC1的时机、免疫抑制方案、细胞移植和在不同研究亚群中观察到的运动恢复率。我们相信这个目标已经成功实现了。”Asterias公司首席医疗官Ed Wirth兴奋地评论道。

脊髓损伤往往是毁灭性的,可能在一瞬间改变一个人的生活。在过去,医生除了提供缓解疼痛的办法以及提供物理治疗以尽量恢复肌肉功能之外,几乎没有其他办法。近年来,干细胞治疗给脊髓损伤患者带来了新希望。

Asterias公司临床试验的细胞来源为胚胎干细胞。事实上,不少临床试验采用间充质干细胞来治疗脊髓损伤。根据美国国立卫生研究院(NIH)全球最大的临床研究数据库ClinicalTrials上注册的信息,截止目前共有45项干细胞治疗脊髓损伤的临床试验正在进行中,其中大约64%采用的是间充质干细胞,目前认为间充质干细胞主要通过旁分泌作用治疗脊髓损伤。

2017年8月,中山大学附属第三医院通过脐带间充质干细胞移植为脊髓损伤而导致下肢瘫痪的64岁患者陈双喜进行了为期2年的治疗,该患者奇迹般地从轮椅上站起来。

脐带间充质干细胞是存在于脐带华通氏胶和血管周围组织中的一种间充质干细胞。来源于脐带的间充质干细胞因其取材方便,无道德伦理争议,可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大,分泌细胞生长因子的总量也非常高,便于扩增和传代,同时又没有配型、排异等问题,极其适合用于临床研究和应用,是间充质干细胞的理想来源。

目前该医院院长、骨科主任戎利民教授负责的“鞘内注射人同种异体脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床试验及机制研究”正在广州、上海、成都等地开展研究,并获选国家重点研发计划。

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