来源 : 互联网
时间 : 2022-07-25
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随着新冠肺炎疫情暴发，mRNA（信使核糖核酸）疫苗引起国内外广泛关注。mRNA药物具有低成本、低副作用和高生产效率的显著优势，在传染病预防、肿瘤免疫治疗、癌症及罕见疾病治疗等方面前景广阔。
目前，国内多家生物科技企业进军RNA药物研发，在线性mRNA，环状RNA和mRNA靶向递送等领域均有所布局。
不忘初心 笃行不怠
曾侨居美国多年的陆宇博士毕业于华盛顿大学，任百济神州RNA药物技术开发高级总监。十几年来，他从未停止对RNA药物技术的探索。
“我小时候和大多数孩子一样淘气爱玩、不谙世事。小学四年级那年，母亲患结肠癌去世。我没有等来医学奇迹，却在恍然之中窥见命运的无常和残酷，希望为饱受病痛折磨的人们做些什么。”谈及从事药物研发的初心，陆宇如是说。
2006年，陆宇在哈佛大学医学院从事博士后工作时，偶然发现RNA剪切对干细胞调控分化过程具有重要支持作用，自此深耕RNA药物研发。为开拓研究思路，他毅然决定从分析化学跨专业到干细胞生物学进行科研探索。
他说：“在博士后阶段跨专业绝非易事，我必须花费更多时间精力来学习现代生命科学的重要概念、理论体系和实验方法。曾经我无法做出突破性的科研成果。然而，一个个在实验室度过的深夜与凌晨，一次次实验失败后的沮丧与叹息，都没能使我放弃。终于在2014年，我在国际顶级期刊《细胞》的权威子刊上发表论文，开启了一个全新的研究阶段。”
产研结合 迎难而上
英籍华人郑晓伟博士毕业于英国邓迪大学，目前在百济神州负责mRNA药物工艺开发。
“一个成功的研发项目背后是无数次失败与重建的过程，其中不仅需要科研工作者用心钻研、巧妙设计，更需要技术转化、产研结合。”为此，郑晓伟在博士和博士后期间广泛参与技术转化项目，积累一线行业经验。
“从个人到公司，从几人到几十人的项目，我不仅需要掌握技术，更需要了解市场。无论是新技术的评估与引进，还是生产方案的制定与实施，都需要对人员管理、财务分析和商务拓展有足够了解。项目管理需要试错，有时立项被否，有时实验失败，都成为我们创新道路上不可多得的宝贵经验。”郑晓伟说。
当前，全球mRNA药物技术仍处于早期阶段。郑晓伟认为：“mRNA药物仍存在阿喀琉斯之踵，其研发难点主要表现在稳定性和递送方面。mRNA药物结构不稳定，会被人体迅速降解，进而影响药物成药性。这就需要强大的药物递送技术支持，我们未来还有很长的路要走。”
投身科研 矢志创新
近年来，我国生物技术和药物研发产业飞速发展，许多生物科技企业敏锐把握前沿科技，坚持药物技术原始创新，不断推进生物医药创新平台建设。
2021年，陆宇加入百济神州，负责在上海组建mRNA药物研发平台。他说：“不到一年时间，我在mRNA设计、生产、分析、递送等各个领域招募到行业顶尖人才进行技术开发。为提升团队凝聚力和创造力，我每周都会举办两次文献阅读讨论会。即使在疫情期间，我也经常组织一些轻松的团队活动，使团队成员在隔离期间依旧保持对mRNA技术的学习和研讨。”
mRNA药物研发是生物制药行业的一个全新赛道，更需要科研人员不断进行尝试与探索。陆宇表示：“目前，mRNA药物主要集中于疫苗、血清蛋白以及其他细胞外蛋白等方向。理论上，mRNA技术能编码任何一个细胞内蛋白，但这个技术优点还没能实现。mRNA药物技术开发任重而道远，我们要不断开阔视野，加强国际合作，推动药物技术产研结合，向世界展现中国的创新力量！”