全球首个CRISPR基因编辑疗法获批

当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。

英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯表示：“这是一项具有里程碑意义的批准，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病打开了大门。”

在患有镰状细胞病的人中，基因突变会导致细胞变成新月形，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题。

在地中海贫血患者中，基因突变可导致严重贫血。患者通常每隔几周就需要输血，并终生需要注射和服用药物。

新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因，使人体能够制造出正常功能的血红蛋白。

患者首先接受一个疗程的化疗，然后医生从患者骨髓中提取干细胞，在实验室中使用基因编辑技术修复基因。编辑后的细胞被输回体内后，患者需要至少住院一个月，才能有足够时间开始产生具有稳定形式的血红蛋白。

MHRA表示，批准镰状细胞病基因疗法的决定是基于一项对29名患者进行的研究，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有出现严重疼痛问题。在β地中海贫血症的研究中，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不需要输注红细胞。

MHRA表示，试验期间没有发现重大安全问题，但仍在密切监测该药物的安全性。

英国尚未确定该疗法的价格，但估计每位患者的费用可能约为200万美元，与其他基因疗法的定价一致。