GenKOre开发的CRISPR系统是基因治疗领域公认的潜在颠覆者

2021年9月2日，GenKOre在世界顶级生物科技期刊之一《Nature Biotechnology》网络版(IF 54.9)上发布了一篇科学论文，内容与名为CRISPR/Cas12f-GE的全新超紧凑型CRISPR系统有关。

gene scissor technology只有将遗传负荷传递到患者体内的必要位置，才能进行高效的基因治疗，而实现这一点的最佳方法是使用腺相关病毒(AAV)作为载体。AAV是一种无包膜的单链DNA病毒，可以穿透分裂或不分裂的细胞。AAV只有在存在辅助病毒时才会复制，因此对人类没有致病性。鉴于这些特性，AAV是一种高效实用的方法，将基因传递到各种类型的细胞中，被用作基因治疗的载体。但是，利用CRISPR/Cas9技术，剪刀基因较大，很难使用病毒(AAV)载体将基因传输到人体内。因此，CRISPR/Cas9作为一种基因疗法的临床应用非常有限。

GenKOre所开发的“CRISPR/Cas12f-GE”系统的基因的大小是Cas9的1/3，因此成为了AAV传递的理想负荷。GenKOre通过提高编辑效率，证明了其作为最佳基因疗法的潜在用途。除了较高的编辑效率之外，它还被证明，作为基因剪刀技术，可以高效安全地解决脱靶问题(CRISPR基因剪刀的一个慢性弱点)。

超紧凑型CRISPR系统Cas12f-GE揭示了其作为治疗药物的价值，可广泛用于为由于缺乏根本疗法而长期患有终身疾病的患者开发疗法。

成功开发了这项新技术的GenKOre是韩国政府资助的研究机构Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB)的衍生公司。

GenKOre首席执行官Yong-Sam Kim博士表示：“我希望我们通过研究取得的成就可以利用基因组编辑工具革新基因治疗领域。我们的技术是一项突破，解决了与原始CRISPR技术相关的主要障碍。我乐观地认为，我们的技术将与现有基因剪刀一起为人类健康和福利做出贡献。”

随着CRISPR/Cas12f-GE的成功开发，GenKOre计划通过其独特的基因剪刀技术加快基因疗法和新产品的开发，并与其他公司合作，力争成为基因治疗和新植物生物技术领域的市场领导者。