FDA批准罗氏血友病新药 出血率降低87%

近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了罗氏企业的hemlibra(emicizumab kxwh)用作预防或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。试验证明，患者服用hemlibra后出血率降低了87%，值得一提的是，Hemlibra曾获得FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。

FDA称，A型血友病是一种遗传性凝血疾病，主要影响男性。根据美国国立卫生研究院的研究，血友病在美国每5000个男性中就有一个，其中大约80%的患有A型血友病。A型血友病患者缺少一种产生凝血因子VIII的基因。患者可能会经历反复的严重出血，主要发生在关节内，结果可能会严重受损。一些患者出现免疫反应称为FVIII抑制剂或抗体。这种抗体干扰了现有血友病治疗的有效性。

Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。它有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。

Hemlibra的安全性和有效性基于两组临床试验数据。第一项试验包括109名年龄在12岁以上的A型血友病患者和109名FVIII抑制剂的男性。该试验的随机部分对Hemlibra进行了比较，结果显示53名先前接受过旁路治疗的患者在入组之前接受了预防性治疗。服用Hemlibra的患者每年经历约2.9次治疗的出血事件，而未接受预防性治疗的患者每年约有23.3次治疗的出血事件，这代表了治疗出血率降低87%。该试验还包括患者报告的身体健康指标。与未接受预防性治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者报告了与血友病相关的症状(疼痛性肿胀和关节疼痛)和身体机能(运动疼痛，走路困难)的改善。

第二项试验是对23名12岁以下的男性A型血友病患者进行FVIII抑制剂单臂试验。在试验期间，服用Hemlibra的患者中有87%没有经历需要治疗的出血事件。

“降低出血频率或防止出血事件是血友病患者疾病管理的重要组成部分”。 今天的批准提供了一种新的预防性治疗方法，已被证明可显著减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血事件，”FDA药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：“此外，接受Hemlibra治疗的患者的生理功能也有所改善。”

FDA称，hemlibra常见的副作用包括注射部位反应、头痛、关节痛(关节痛)。hemlibra标签有一个黑框警告，提醒医务人员和患者，被给予抢救治疗(活化的凝血酶原复合物浓缩物)的患者中观察到严重的血凝块(血栓性微血管病和血栓栓塞)以治疗出血24小时以上时，要同时服用Hemlibra。(杨丽萍\编译)

文献来源：
①FDA官网：FDA approves new treatment to prevent bleeding in certain patients with hemophilia A